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Phases d'un essai clinique

Un essai clinique qui porte sur un nouveau traitement se déroule toujours en plusieurs étapes appelées phases. D'autres types d'essais portant sur le dépistage et la détection précoce, le diagnostic ou les soins de soutien ne sont pas nécessairement divisés en phases. Lors d'un essai clinique qui porte sur un traitement, chaque phase est conçue pour répondre à des questions de recherche spécifiques. Une nouvelle approche au traitement du cancer ne peut passer à la phase suivante qu'après avoir démontré qu'elle est sans danger et efficace. C’est pourquoi le processus menant à l’approbation d’un traitement expérimental comme nouveau traitement du cancer peut souvent être de longue durée. Jusqu'à 5 phases composent un essai clinique, soit les phases 0, I, II, III et IV.

Essais précliniques

Les scientifiques commencent par analyser les nouveaux concepts en laboratoire afin de connaître leurs effets sur les animaux ou les cellules humaines avant d'en faire l'essai sur les humains. Il est difficile de savoir quel effet aura réellement un nouveau traitement sur l'humain puisqu'il est possible que les effets ne soient pas les mêmes qu'en laboratoire ou lors d'études sur les animaux.

Phase 0

On effectue parfois un essai de phase 0 avant l’essai de phase I. Les essais de phase 0 consistent à administrer une très petite dose de médicament à un petit groupe de personnes (de 10 à 15 environ) afin d’étudier les effets qu’il peut engendrer. Ces essais permettent d’obtenir des renseignements sur la façon dont l’organisme humain réagit au médicament ainsi que sur ses effets possibles. Les chercheurs peuvent avoir besoin d’analyses sanguines ou de biopsiesbiopsiesPrélèvement de cellules ou de fragments de tissu qui seront examinés au microscope. de la tumeur. Les études de phase 0 ne visent pas à recueillir de l’information sur l’aspect sécuritaire du médicament ni sur son efficacité dans le traitement du cancer. Les participants aux études de phase 0 sont habituellement atteints d’une maladie de stade avancé pour laquelle on ne connaît aucune option thérapeutique efficace.

Phase I

En phase I, les chercheurs tentent de savoir jusqu'à quel point un traitement est sans danger et quelle est la meilleure dose à administrer. Lors de cette phase, on tente de :

  • savoir comment le nouveau traitement devrait être administré (par la bouche ou par injection) et à quelle fréquence
  • connaître la dose la plus sûre et la dose maximale qu'une personne peut tolérer (dose maximale tolérée)
    • les participants sont divisés en groupes appelés cohortes
    • chaque cohorte est constituée de 2 à 6 personnes
    • on administre aux personnes de la première cohorte une dose considérée comme sécuritaire (d’après les résultats d’études obtenus chez les animaux); on augmente ensuite graduellement la dose dans les autres cohortes; cette hausse de dose est appelée escalade de dose
  • connaître les effets du médicament ou du traitement sur l'organisme
  • connaître les effets secondaires ressentis par les personnes qui reçoivent ce médicament ou ce traitement

Lors de la phase I, un nouveau médicament, traitement ou association de médicaments est souvent évalué pour la première fois chez l'humain et peut ainsi comporter plus de risques comparativement à un essai de phase II ou III. C'est pourquoi le nombre de participants aux essais cliniques de phase I est généralement faible, soit de 15 à 30, et ce sont des personnes dont l'état ne s'améliore pas avec les traitements standards. Les essais de phase I ne sont pas toujours spécifiques d’un type de cancer et peuvent donc être menés auprès de personnes atteintes de différents types de cancer.

Les essais de phase I peuvent aussi être utilisés pour étudier un médicament ou un traitement déjà approuvé dans le but d’améliorer son efficacité ou de savoir s’il peut être employé de façon différente. On pourrait par exemple se pencher sur un médicament ou un traitement qu’on administre déjà pour une autre maladie ou un autre type de cancer.

La plupart des études de phase I chez les enfants sont menées une fois que les essais de phase I chez les adultes sont terminées ou presque. On emploie le même médicament ou le même traitement que lors de l’essai chez les adultes. Cependant, les enfants reçoivent souvent une plus faible dose que les adultes.

En phase I, les chercheurs identifient la dose et le mode d’administration ayant la plus grande efficacité et des effets secondaires tolérables et réversibles qui leur permettra de déterminer la dose et le mode d’administration de l’essai de phase II.

Phase II

Lors d’un essai de phase II, les chercheurs tentent de savoir si un médicament ou un autre traitement est efficace contre un type particulier de cancer en fonction de la dose et du mode d’administration qui ont été jugés sécuritaires au cours de l’essai de phase I. En phase II, on peut aussi faire une étude comparative de différents modes d’administration du traitement. Le médicament ou le traitement est étudié auprès d’un groupe plutôt faible de personnes (généralement moins de 100) atteintes du même type de cancer. Pour la plupart des participants aux essais de phase II, le traitement standard n'a pas été bien efficace ou aucun traitement standard ne peut leur être offert.

En phase II :

  • on tente d’avoir une meilleure idée de l’efficacité du traitement contre un certain type de cancer
  • on continue d’évaluer jusqu’à quel point le médicament est sécuritaire et quels effets il exerce sur l’organisme

Phase III

L’essai de phase III  permet d’évaluer en détail un nouveau traitement prometteur identifié lors de la phase II. On le compare au meilleur traitement standard du cancer actuellement disponible. Les chercheurs peuvent étudier un médicament seul ou en association avec un autre médicament ou une autre forme de traitement. En général, un grand nombre de personnes y participent, soit de 100 à plusieurs milliers, à plusieurs endroits différents. Les participants aux essais de phase III pourraient ne pas avoir reçu de traitement auparavant.

En phase III :

  • on tente de savoir si le traitement à l’étude est meilleur, aussi efficace ou moins efficace que le traitement standard
    • en tenant compte de l’évaluation de la qualité de vie et de la survie
  • on compare les effets secondaires du nouveau traitement à ceux du traitement standard

Les essais de phase III dépendent souvent d'un processus appelé randomisation. Cela signifie que les participants sont choisis au hasard pour faire partie de l'un des 2 groupes. Le groupe expérimental reçoit le nouveau traitement à l'essai tandis que le groupe témoin reçoit le traitement standard. Certains essais de phase III sont constitués de plus de 2 groupes de participants. La randomisation permet de s'assurer que les résultats de recherche sont précis.

Si les résultats de l’essai de phase III démontrent que le traitement expérimental est meilleur que le traitement standard, on pourrait adopter le traitement expérimental comme nouveau traitement standard.

Phase IV

En phase IV, on recueille plus d'information sur les risques et les avantages possibles du médicament qui ne se sont pas révélés plus tôt. Les chercheurs se penchent sur les risques et les avantages qui pourraient être associés à des effets à long terme du médicament ou traitement après qu’il ait été approuvé pour utilisation clinique. Lors de cette phase, les chercheurs continuent de suivre les participants qui ont complété la phase III. Ce ne sont pas tous les nouveaux traitements qui accèdent aux études de phase IV.

Approbation d'un nouveau médicament ou traitement

Lorsqu'on a démontré en essai clinique qu'un nouveau médicament ou traitement du cancer est sans danger et efficace, on le soumet à Santé Canada afin qu'il soit approuvé. Une fois qu'il a été approuvé, les médecins peuvent alors le recommander aux personnes atteintes.

Les étapes que doit traverser un nouveau médicament ou traitement, soit des essais précliniques aux essais cliniques et enfin au processus d’approbation, avant qu’il ne puisse être offert comme traitement standard aux personnes atteintes de cancer peuvent souvent durer plus de 10 ans.

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Lusomé Founder and CEO Lara Smith En voyant ma sœur Erin – une jeune mère de famille – lutter contre le tourbillon émotionnel puis affronter la douleur physique liée aux traitements contre le cancer, j’ai eu envie de faire quelque chose pour aider les femmes à se sentir en confiance.

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